このサイトでは、ライソゾーム病に関する国内外の最新情報をお伝えしています。

酵素補充療法

ゴーシェ病    約4400名

ファブリー病   約2000名以上(2003年4月に米国、ヨーロッパで酵素補充療法が認可)

ムコ多糖症I型   約400名 
      (2003年4月に米国、ヨーロッパで酵素補充療法が認可、現在39カ国で承認)
ムコ多糖症U型  2006年7月 米国、2007年1月 EUで承認
ムコ多糖症VI型  約1100名 (2005年5月米国、2006年1月EUで承認)の患者さんが             酵素補充療法を受けています。


ポンペ病      約150名 (2006年米国・ヨーロッパで承認)
国内外のライソゾーム病最新情報 2007年1月現在
国内
ゴーシェ病: セレザイム 約90名の患者さんが治療中
ファブリー病: 酵素補充療法の治療薬(ファブラザイム)が2004年4月23日より 約230名の患者さんが投与を始められています。
ムコ多糖症T型酵素補充療法の治療薬(アルドラザイム)が2006年12月5日に発売承認。 約20名の患者さんが投与を始められています。
ポンペ病
2007年 4月発売承認 マイオザイム
約30名が酵素補充療法を受けている。
ハンター病: エラブレース
2007年 10月承認発売
20名の患者さんの自然暦を岐阜大学医学部小児科で調査
日本人の患者さんも米国での治験に参加しておられます
ムコ多糖Y型
2007年 6月承認 ガルサルファターゼ(ナグラザイム)
国外
ゴーシェ病で蓄積物を抑制する(Zavesca)が2003年4月からヨーロッパで承認